与罕见病魔生死较量

本报讯     12次连续性肾脏替代治疗、4轮血浆置换、枸橼酸钠抗凝精准调控……在儿童重症医学科监护仪的荧光屏上，跳动的不仅是航航（化名）的生命体征曲线，更是一场与罕见病魔的生死较量。

不到一岁的航航因咳嗽伴少尿、全身浮肿紧急收治上海儿童医学中心贵州医院儿童重症医学科，检查结果令人揪心：肾功能不全、严重贫血，心肝多器官接连拉响警报。

由于航航临床表现复杂且缺乏典型性，医务部第一时间启动多学科会诊机制，结合一系列检查及临床表现，最终确诊航航为非典型溶血尿毒综合征这一罕见疾病。

据该院儿童重症医学科黄栋主任介绍，非典型溶血尿毒综合症主要由补体旁路调节蛋白异常所致，急性期病死率高，且病情反复，容易进展为终末期肾病，该病对多学科协作与精准个体化治疗提出极高挑战。

针对患儿复杂病情，治疗团队创新采用 “精准阻断+ 器官保护+系统管理”的三维诊疗策略。其中，血液净化技术作为核心治疗手段，累计实施12次连续性肾脏替代治疗及4次血浆置换，通过精细调节的枸橼酸钠抗凝方案，成功逆转心、肾、肝等多器官衰竭；并联合使用丙种球蛋白、糖皮质激素、新型补体抑制剂依库珠单抗等综合性治疗精准阻断病理进程，使患儿康复得到显著改善。

（上海儿童医学中心贵州医院）